Brian Murphy, PhD | 7 de mayo del 2024 Los pacientes adultos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimentan varias dificultades sociales y necesitan cuidados y apoyo económico de sus familias, según los resultados de una encuesta publicada en Orphanet Journal of Rare Diseases. El 31.6% de los encuestados sufrieron acoso escolar, y el 75.7% […]
23 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha compartido nuevos datos clínicos del ensayo en curso DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión de exón 51. DYNE-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO con un
16 de mayo del 2024 / Defensa del Paciente Por: Parent Project Muscular Dystrophy En esta semana se ha alcanzado un objetivo importante, ya que el Congreso ha aprobado con éxito la reautorización bipartidista de la Administración Federal de Aviación (FAA, por sus siglas en inglés), conocida oficialmente como HR 3935, la Ley para Garantizar
20 de mayo del 2024 – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 – WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado
Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden presentar pequeñas alteraciones en su sistema nervioso central observadas mediante resonancia magnética en comparación con los controles emparejados por edad y sexo, según un estudio publicado en Journal of Neuromuscular Diseases. Utilizando un enfoque de aprendizaje
Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024 El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos
Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD Leer más »
Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024 Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes
Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB Leer más »
15 de abril del 2024 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, hemos estado a la vanguardia de la defensa de las pruebas de detección para recién nacidos de Duchenne. En el 2023, ampliamos nuestro trabajo en este ámbito mediante la realización de una encuesta a los padres para
7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de
Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne Leer más »
Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024 DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos
MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos Leer más »