DMD

PPMD anuncia un Centro Pediátrico de Atención de Duchenne en el Penn State Health Children’s Hospital

21 de febrero del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés), con la certificación de la clínica de Penn State Health Children’s Hospital en Hershey, Pensilvania. Esta designación marca un paso importante para …

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además, …

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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un …

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La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS

16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas …

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El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna

En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024  Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de …

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Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de …

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años …

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Sarepta Therapeutics informa datos positivos de la Parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051

29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21 …

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PepGen Anuncia la Administración de la Dosis al Primer Paciente del Ensayo Clínico CONNECT1-EDO51 de Fase 2 para PGN-EDO51

8 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su estudio CONNECT1-EDO51 de Fase 2, que evaluará la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51, la terapia de omisión de exón conjugada con PMO de próxima generación de la compañía para el …

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Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023   DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de …

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