DMD

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

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Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial […]

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La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD

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Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está

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Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

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La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la

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8 Cosas Que Me Hubiera Gustado Saber Cuando a mis Hijos les Diagnosticaron Duchenne

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Por: Betty Vertin | 1 de julio del 2022 Mi hijo mayor, Max, fue diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne (DMD) el 10 de julio del 2010. Durante el año siguiente, mis hijos Rowen y Charlie también fueron diagnosticados con DMD. En unos días se cumplirán 12 años del diagnóstico de Max. Pero para mí,

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Los Defensores de Pacientes Buscan Crear Conciencia sobre la Distrofia Muscular de Duchenne entre los Hispanohablantes

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Larry Luxner | 22 de julio del 2022 ORLANDO, Florida—Cuando Derek Porras Barboza tenía 5 años, sus padres notaron que él se caía constantemente. Los maestros en Guapiles de Limón, la ciudad de Costa Rica donde la familia vivía, sugirieron que lo viera un pediatra. “El pediatra nos mandó con un ortopedista, quien nos refirió

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La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones

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Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con

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Boletín comunitario: Intención de presentar una solicitud de licencia biológica de aprobación acelerada para SRP-9001

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29 de julio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Hoy, Sarepta anunció su intención de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) este otoño utilizando la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (conocido como

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PPMD Anuncia un Centro de Atención Pediátrica de Duchenne Certificado en el Hospital de Niños UPMC de Pittsburg

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18 de julio del 2022 / Cuidado Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en UPMC Children’s Hospital of Pittsburgh. Rachel Schrader, MS, APRN, CPNP-PC,

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No hay pruebas sólidas para el tamoxifeno como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne: concluye el análisis TAM-DMD

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Publicado el 22 de julio del 2022 Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular

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Inicia la Dosificación en el Estudio HOPE-3 de la Terapia Celular CAP-1002 para la DMD

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Por Patricia Inácio, PhD | 21 de julio del 2022 El ensayo anterior muestra que la terapia en investigación puede retrasar la perdida de función. El primer paciente ha sido dosificado en un estudio pivotal de Fase 3 de EE. UU. que evalúa la terapia celular en investigación CAP-1002 en hombres con distrofia muscular de

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