Duchenne

Edgewise Expande el Programa Clínico de EDG-5506 en Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples […]

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Dyne Therapeutics anuncia datos clínicos iniciales positivos del ensayo DELIVER en pacientes con Duchenne

3 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para

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Sarepta Therapeutics Presenta Un Suplemento de Eficacia Para Ampliar la Etiqueta de ELEVIDYS

22 de diciembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de un suplemento de eficacia a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de ELEVIDYS para ampliar su indicación etiquetada. La empresa también ha comunicado que ha completado el requisito

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Entrada Therapeutics anuncia actualizaciones sobre ENTR-601-44 para la Distrofia Muscular de Duchenne

22 de noviembre del 2023 ̶  La empresa completa la dosificación de la primera y segunda cohorte del ensayo clínico de fase 1, ENTR-601-44-101  ̶ ̶  El programa de desarrollo clínico ENTR-601-44 sigue por buen camino y la toma de datos se espera para el segundo semestre del 2024  ̶ ̶  La FDA de EE.UU.

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Las Naciones Unidas designan oficialmente el 7 de septiembre como Día Mundial de la Concientización de Duchenne

29 de noviembre del 2023 / Defensa,Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Las Naciones Unidas han marcado un logro trascendental para la comunidad mundial de enfermedades raras al designar oficialmente el 7 de septiembre como Día Mundial de la Concientización de Duchenne, que se celebrará anualmente a partir del 2024. La aprobación de la resolución

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¿Cuánto me afecta emocionalmente la DMD como madre?

Ver a mis hijos perder la capacidad de caminar ha sido increíblemente agotador. Por: Betty Vertin | 17 de noviembre del 2023  ¿Cómo me afecta la distrofia muscular de Duchenne (DMD) como madre? ¿Estoy entumida (adormecida)? ¿Lo he aceptado? ¿La DMD ha matado una parte de mi corazón? ¿Seguirá llevándose partes de mí? Estas preguntas

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CDCC en el Centro de Atención: Children’s Hospital of Richmond at VCU

20 de noviembre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy   Centrarse en las necesidades de los adultos jóvenes Las citas médicas de los adultos con Duchenne y Becker pueden ser muy diferentes de la atención que reciben como pacientes pediátricos. En el Centro de Atención Certificado de Duchenne del Children’s Hospital of

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Sarepta Therapeutics Anuncia los Primeros Resultados del Estudio EMBARK de Fase 3 de la Terapia Génica ELEVIDYS

30 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics ha anunciado los resultados de la Fase 3 de su estudio EMBARK con ELEVIDYS, un producto de terapia génica de micro-distrofina actualmente aprobado para pacientes de 4-5 años viviendo con Duchenne. Sarepta comparte que mientras EMBARK no alcanzó su resultado

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CDCC en el Centro de Atención: Helen Devos Children’s Hospital

20 de octubre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Puertas abiertas para crear conexiones En una cita clínica multidisciplinaria de rutina, las personas se reúnen con su proveedor médico neuromuscular, subespecialistas y personal de apoyo. Pero, ¿y si pudiera añadir “conocer a otros niños y familias” a la lista de personas que

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