Terapia génica

La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C

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Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica […]

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Un comité independiente está a favor de continuar con la dosificación de Elevidys en los ensayos

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Sarepta dice que no se recomendaron cambios en los protocolos de los ensayos tras la muerte de un paciente Por: Andrea Lobo | 8 de abril del 2025 Un comité de monitoreo de datos independiente (CMD) está a favor de continuar la dosificación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

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Solid Biosciences comparte los datos iniciales del estudio INSPIRE DUCHENNE del candidato a terapia génica SGT-003

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18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

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27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE

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Estimada comunidad de Duchenne,   Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que

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Pfizer Descontinúa el Desarrollo de la Terapia Génica de Mini-Distrofina que se Encontraba en Investigación

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30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

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  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

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Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de

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Edgewise Expande el Programa Clínico de EDG-5506 en Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

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Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples

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