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Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53

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26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy   Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a […]

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Nusinersen mejora la función motora en distintos tipos de AME

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 10 de marzo del 2025 Nusinersen (Spinraza®) mostró “una eficacia clínica significativa y una seguridad favorable” en niños con atrofia muscular espinal (AME), en un análisis del mundo real publicado en la revista Orphanet Journal of Rare Disease. Tras la cobertura del seguro, el tratamiento también mostró una mayor viabilidad

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REGENXBIO presenta datos positivos de biomarcadores del ensayo AFFINITY DUCHENNE de la terapia génica RGX-202

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25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de

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La FDA aprueba Risdiplam en forma de tabletas para el tratamiento de la AME

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 14 de febrero del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para las tabletas (pastillas) de risdiplam, comercializadas con el nombre de marca ® para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME). “Evrysdi tiene un gran

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Entrada Therapeutics ha recibido autorización para realizar el estudio ELEVATE-45-201 en el Reino Unido.

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En resumen: Hemos recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) del Reino Unido y del Comité de Ética de la Investigación para iniciar ELEVATE-45-201. Esta es nuestra segunda autorización en el Reino Unido (a principios de este año anunciamos la autorización de la MHRA

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Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel

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4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA

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En qué consiste el éxito para mí como madre DMD

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La definición ha cambiado en los 15 años desde el diagnóstico de mis hijos. Por: Betty Vertin | 24 de enero del 2025 Ser madre es el trabajo más difícil que he tenido. Cuando mi papel de madre se amplió al cuidado de tres de mis hijos, la palabra “desafiante” ni siquiera empezaba describir el

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Tendencias reportadas en el mosaicismo de líneas germinales en la DMD

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Por: Ariana Boswell | 11 de octubre del 2024 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno musculoesquelético raro ligado al cromosoma X y causado por mutaciones en el gen DMD, que codifica la proteína distrofina. Aunque esta enfermedad suele heredarse de madres que son portadoras somáticas de un gen DMD mutado; las variantes

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Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS

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18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer

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Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados positivos del ensayo FIGHT DMD de fase 2 de Ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de su ensayo FIGHT DMD de Fase 2 que evalua a ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne. Ifetroban es un antagonista del receptor de tromboxano de administración oral destinado a reducir la inflamación y la fibrosis para proteger la

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