DMD

El Desafío de Lidiar con el Duelo como Madre de Niños con DMD

Por: Betty Vertin | 30 de septiembre del 2022 A medida que avanza la distrofia muscular de Duchenne de su hijo, una madre se enfrenta a su propio dolor. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad progresiva, pero para mí, madre de tres hijos con DMD, las cosas han tenido más matices. El […]

El Desafío de Lidiar con el Duelo como Madre de Niños con DMD Leer más »

Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001

29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de

Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001 Leer más »

Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés)

Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1 Leer más »

Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD

Ryner Lai, MBBS | 13 de agosto del 2022 Los mejores médicos ven la medicina como una disciplina en constante evolución que no tiene miedo de admitir errores y aprender de ellos. También adoptan un nivel de curiosidad que les hace cuestionar todo, entendiendo que ningún conjunto de pautas es perfecto y que están sujetos

Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD Leer más »

EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH

Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular

EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH Leer más »

Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se

Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER Leer más »

Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio

Por: Dr. Steve Bryson | 8 de septiembre del 2022 Los fabricantes de la terapia buscarán aprobación en EE.UU y Europa, basándose en los resultados del ensayo de 48 semanas La vamorolona, una terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mantuvo los biomarcadores de formación y recambio óseo en comparación con la

Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio Leer más »

Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne

7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un

Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne Leer más »

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »