Larry Luxner | 22 de julio del 2022 ORLANDO, Florida—Cuando Derek Porras Barboza tenía 5 años, sus padres notaron que él se caía constantemente. Los maestros en Guapiles de Limón, la ciudad de Costa Rica donde la familia vivía, sugirieron que lo viera un pediatra. “El pediatra nos mandó con un ortopedista, quien nos refirió […]
El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD). Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en St. Louis Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el CDCCP, ya que continúa expandiendo su
30 de junio del 2022 / Defensa, Cuidado e Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Los esfuerzos de PPMD para la detección de Duchenne en recién nacidos han alcanzado un hito increíble. Hoy, PPMD presentó un paquete de nominación para añadir Duchenne al Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), solicitando
PPMD Presenta el Paquete de Nominación de RUSP para la Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »
Por: Steve Bryson, PhD | 28 de junio del 2022 La terapia celular en investigación CAP-1002 continuó mejorando la función del brazo en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, según el estudio de extensión abierto HOPE-2. Estas mejoras adicionales en las extremidades superiores se produjeron después de que los participantes
Estudio HOPE 2: CAP-1002 Sigue Mejorando la Función del Brazo en DMD Leer más »
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne. Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación
Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022 La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos. Los hallazgos respaldaron el cambio a una
Por Mary Chapman | 16 de junio del 2022 Defeat Duchenne Canada está invirtiendo $1.14 millones en tres proyectos de investigación destinados a brindar mejores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, el tipo más común de distrofia muscular y que afecta a aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones. El trío de proyectos
Defeat Duchenne Canada Otorga $1 Millón para la Investigación del Tratamiento de la DMD Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño
Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia