22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible […]
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es
Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat Leer más »
5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto
REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de febrero del 2024 Un programa web de apoyo psicológico llamado WEP-CARE, que está diseñado para los padres de niños con varias enfermedades raras, incluyendo la atrofia muscular espinal (AME) y la enfermedad de Pompe (EP), es posible y eficaz, según un nuevo estudio publicado en Orphanet Journal
Programa de Apoyo Psicológico Web es Eficaz en AME y EP Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,
8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un
17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años
Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367 Leer más »
29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21
El ensayo reclutará a 15 pacientes, de 4 años en adelante, que puedan o no caminar por su cuenta Por: Patricia Inácio, PhD | 23 de enero del 2024 Sarepta Therapeutics ha iniciado la selección de participantes para un ensayo clínico de fase 3 denominado EMERGENE que probará su candidato a terapia génica SRP-9003 en
8 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su estudio CONNECT1-EDO51 de Fase 2, que evaluará la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51, la terapia de omisión de exón conjugada con PMO de próxima generación de la compañía para el