Estudio

Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

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26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña […]

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Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD

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Larry Luxner | 31 de julio del 2023  Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente

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Una terapia de omisión de exón para la DMD obtiene el estatus de enfermedad pediátrica rara

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La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia

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Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023  El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de

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PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides

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19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506

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27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está

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La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio

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Los pacientes mostraban atrofia muscular, signos de grasa y tejido conjuntivo donde debería haber músculo   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 21 de junio del 2023  En un estudio reciente, las anomalías musculares observadas mediante ecografía (ultrasonido) se correlacionaron con la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME). Aunque los hallazgos variaron algo

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Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023   Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1

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7 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Esta mañana, FibroGen anunció los primeros datos del estudio de Fase 3 LELANTOS-1 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal en investigación, para pacientes no ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió con el criterio de valoración

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SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU.

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8 de junio del 2023 Querida Comunidad Duchenne de EE.UU., Hoy estamos compartiendo una actualización con ustedes sobre el estudio ENVISION (SRP-9001-303). Hemos sido invitados a compartir una descripción completa de este estudio por Parent Project Muscular Dystrophy, y una fecha de webinar será anunciada por ellos en los próximos días. Puede encontrar más información

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