15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al […]
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne. Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación
Por: Marisa Wexler, MS | 23 de junio del 2022 Pliant Therapeutics dijo que planea pedir permiso a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar las pruebas clínicas de PLN-101325, su terapia experimental para la distrofia muscular, a fines de este año. En estudios
PLN-101325 de Pliant Mejora la Función Muscular en Modelos Preclínicos Leer más »
Por Mary Chapman | 16 de junio del 2022 Defeat Duchenne Canada está invirtiendo $1.14 millones en tres proyectos de investigación destinados a brindar mejores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, el tipo más común de distrofia muscular y que afecta a aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones. El trío de proyectos
Defeat Duchenne Canada Otorga $1 Millón para la Investigación del Tratamiento de la DMD Leer más »
Por Hawken Miller | 23 de mayo del 2022 La última vez que viajé sólo sin mis padres fue el mayo pasado, cuando mis amigos y yo fuimos a Hawái. Si bien mis padres si vinieron con nosotros, se quedaron en la habitación del hotel y nos dejaron explorar. Estar lejos de la comodidad del
Mis Mejores Consejos para Viajar con Duchenne Leer más »
Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes. Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde
Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención Leer más »
April 28th, 2022 Nos complace compartir la buena noticia que varias autoridades reguladoras aprobaron el reiniciode nuestro ensayo ambulatorio de fase 3 (CIFFREO) para nuestra terapia génica de mini distrofinaen investigación para la distrofia muscular de Duchenne.La FDA de EE.UU. nos notificó que la suspensión clínica ha sido levantada y que Pfizer ha atendidolas solicitudes
La Carta de Pfizer a la Comunidad de Duchenne: Se ha levantado la suspensión clínica Leer más »
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. Christopher Jones, founder of the nonprofit Duchenne group “Mitchell’s Journey.” (Photo by Larry Luxner) A cinco años después de la muerte de un niño de Utah llamado Mitchell Jones, la fundación nacional creada a su nombre ayuda a las
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. En su búsqueda de tratamientos con Duchenne, la familia encontró el medicamento para el cáncer de mama Tamoxifen. Bruce Ward de Royal, Arkansas, y su hijo, Gavin. (Foto por Larry Luxner) Gavin Ward, un niño muy valiente de 8
En la búsqueda para los tratamientos con Duchenne la familia encuentra Tamoxifen . Leer más »
si mantenemos a nuestras Familias unidas se nos hace mas facil de sobrellevar la enfermedad de nuestros hijos. Los cambios genéticos que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden transmitirse en familias. El gen DMD está ubicado en el cromosoma X, uno de los dos tipos de cromosomas sexuales. Los hombres tienen un cromosoma
las enfermedades genéticas no siempre son por herencia. Leer más »