Familia

Actualización de Santhera sobre la Presentación en curso de la NDA para Vamorolona en Duchenne

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne. Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación […]

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PLN-101325 de Pliant Mejora la Función Muscular en Modelos Preclínicos

Por: Marisa Wexler, MS | 23 de junio del 2022 Pliant Therapeutics dijo que planea pedir permiso a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar las pruebas clínicas de PLN-101325, su terapia experimental para la distrofia muscular, a fines de este año. En estudios

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Defeat Duchenne Canada Otorga $1 Millón para la Investigación del Tratamiento de la DMD

Por Mary Chapman | 16 de junio del 2022 Defeat Duchenne Canada está invirtiendo $1.14 millones en tres proyectos de investigación destinados a brindar mejores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, el tipo más común de distrofia muscular y que afecta a aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones. El trío de proyectos

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde

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La Carta de Pfizer a la Comunidad de Duchenne: Se ha levantado la suspensión clínica

April 28th, 2022 Nos complace compartir la buena noticia que varias autoridades reguladoras aprobaron el reiniciode nuestro ensayo ambulatorio de fase 3 (CIFFREO) para nuestra terapia génica de mini distrofinaen investigación para la distrofia muscular de Duchenne.La FDA de EE.UU. nos notificó que la suspensión clínica ha sido levantada y que Pfizer ha atendidolas solicitudes

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‘Mitchell’s Journey’ apoya la investigación de Duchenne, ayuda a las familias a enfrentar la pérdida

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. Christopher Jones, founder of the nonprofit Duchenne group “Mitchell’s Journey.” (Photo by Larry Luxner) A cinco años después de la muerte de un niño de Utah llamado Mitchell Jones, la fundación nacional creada a su nombre ayuda a las

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En la búsqueda para los tratamientos con Duchenne la familia encuentra Tamoxifen .

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. En su búsqueda de tratamientos con Duchenne, la familia encontró el medicamento para el cáncer de mama Tamoxifen. Bruce Ward de Royal, Arkansas, y su hijo, Gavin. (Foto por Larry Luxner) Gavin Ward, un niño muy valiente de 8

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las enfermedades genéticas no siempre son por herencia.

si mantenemos a nuestras Familias unidas se nos hace mas facil de sobrellevar la enfermedad de nuestros hijos. Los cambios genéticos que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden transmitirse en familias. El gen DMD está ubicado en el cromosoma X, uno de los dos tipos de cromosomas sexuales. Los hombres tienen un cromosoma

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