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Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne

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7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de […]

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MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos

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Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024  DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los dos años del estudio ARCH de EDG-5506

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16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten (EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño muscular inducido

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Una nueva técnica alivia los problemas de deglución de un hombre con AME

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El informe es el primero en describir el uso de la técnica en un trastorno neuromuscular Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de marzo del 2024  La práctica de la deglución al vacío, una maniobra que requiere un esfuerzo para facilitar el movimiento de los alimentos a través de la garganta, ayudó a un hombre

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

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Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD

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Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024   La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la

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MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

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Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

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Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU

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Se espera que el tratamiento cause menos efectos secundarios que otros corticosteroides Por: Lindsey Shapiro, PhD | 19 de marzo del 2024  Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

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Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

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Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con

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