Noticias

CDCC en el Centro de Atención: Children’s Hospital Los Angeles

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21 de septiembre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Rompiendo barreras: Dedicación a todas las familias La Dra. Leigh Ramos-Platt, Directora Médica en el Children’s Hospital Los Angeles (CHLA) del Centro de Atención Certificado de Duchenne en el Instituto Neurológico del hospital, dedica su carrera a atender a pacientes jóvenes con distrofia […]

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Se Identifican Nuevos Problemas de Salud en Adultos con DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 22 de septiembre del 2023   Los pacientes adultos que viven con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se enfrentan a varios problemas relacionados con la salud que no se habían investigado previamente, según un nuevo estudio publicado en el European Journal of Neurology. Estos incluyen la gestión de las emergencias,

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Entrada Therapeutics empieza la dosificación en el ensayo de ENTR-601-44 de Fase 1

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21 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su ensayo clínico de Fase 1 evaluando ENTR-601-44, el vehículo de escape endosomal (EEV™, por sus siglas en inglés) conjugado con el oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas

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Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

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26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña

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El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD

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Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023  La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia.

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Viviendo con LGMD Mientras Se Espera Por Una Cura

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Jakira Avery, Contribuidor DM | 31 de julio del 2023   Todavía no hay cura ni tratamiento para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés). Ver todas estas opciones de tratamiento para distintas enfermedades me hace feliz, pero me frustra al mismo tiempo. Estoy frustrada porque somos muchos los que vivimos

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PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna

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15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

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Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era

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Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

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Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3

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30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal

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