Özge Özkaya, MSc, PhD | 13 de enero del 2025 Un nuevo estudio publicado en la revista científica Muscle and Nerve indica que los biomarcadores de la resonancia magnética muscular pueden utilizarse como posibles criterios de valoración indirectos en ensayos clínicos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). “El seguimiento de estos biomarcadores de […]
9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)
Es importante establecer objetivos, adaptarse y abogar por uno mismo Por: Patrick Moeschen | 23 de septiembre del 2024 Creo que todos los que vivimos con una enfermedad crónica nos enfrentamos a un futuro lleno de incertidumbres. Todos nos enfrentamos a la incertidumbre respecto a la calidad de vida cada año, cada mes e incluso
Cómo acepto plenamente la vida con distrofia muscular de cinturas Leer más »
Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024 El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del
El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD Leer más »
El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024 BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo
13 de junio del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®
5 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics ha anunciado los resultados positivos a los 3 años del estudio HOPE-2 de extensión abierta, que aún se encuentra en curso, de CAP-1002 para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la novedosa terapia celular de la compañía. HOPE-2 es
28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión
Un columnista se pregunta si los posibles beneficios valen la pena Por: Robin Stemple | 24 de abril del 2024 En mi última columna, escribí sobre las dificultades cada vez mayores que tengo para desplazarme con seguridad por mi casa utilizando la técnica del “desplazamiento con muebles”. Me preguntaba si había llegado el momento de
Valorando los pros y los contras de la fisioterapia y la terapia ocupacional Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024 El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos
Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD Leer más »