Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022 Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha […]
Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino Leer más »
16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para
Estimada comunidad de Duchenne, Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que
Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE Leer más »
6 de noviembre del 2024 Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del
Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051 Leer más »
Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024 El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del
El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD Leer más »
9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la
30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio
31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51
PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51 Leer más »
En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.
PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular Leer más »
La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como
PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »