2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne. Nos complace ver estos resultados […]
Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que
Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD Leer más »
Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba
Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador Leer más »
15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150
17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la
Publicado el 29 de abril del 2022 Duchenne UK se complace en anunciar una nueva donación para apoyar la búsqueda de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) utilizando tecnología de vanguardia. Junto con nuestro socio de caridad Joining Jack, Duchenne UK otorgará £65,376 al profesor Jordi Diaz Manera de la Universidad de
Duchenne UK financia una nueva técnica para encontrar tratamientos efectivos para la DMD Leer más »
Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes. Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde
Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención Leer más »
Por Marta Figueiredo PhD | 14 de abril del 2022 La DT-DEC01, la terapia celular quimérica experimental de Dystrogen Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece generalmente segura y mejoró la fuerza muscular y la función motora en los primeros tres niños inscritos en un ensayo clínico de fase 1. Con base en
La Terapia Celular DT-DEC01 Muestra Seguridad y Ganancia Motora en el Ensayo de DMD Leer más »
27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la
April 28th, 2022 Nos complace compartir la buena noticia que varias autoridades reguladoras aprobaron el reiniciode nuestro ensayo ambulatorio de fase 3 (CIFFREO) para nuestra terapia génica de mini distrofinaen investigación para la distrofia muscular de Duchenne.La FDA de EE.UU. nos notificó que la suspensión clínica ha sido levantada y que Pfizer ha atendidolas solicitudes
La Carta de Pfizer a la Comunidad de Duchenne: Se ha levantado la suspensión clínica Leer más »