3 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics, Inc. ha anunciado nuevos datos clínicos positivos de su ensayo DELIVER de Fase 1/2 de DYNE-251, el cual se encuentra en curso, en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. DYNE-251 es un producto […]
Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024 El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del
El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD Leer más »
9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la
30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio
31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51
PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51 Leer más »
El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024 BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo
24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica
28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva
23 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace compartir que el artículo, “Los obstáculos para la participación diversa en ensayos clínicos de distrofia muscular de Duchenne: Involucrar a los cuidadores hispanos/latinos y a los profesionales de la salud“, ha sido publicado en Orphanet Journal of Rare Diseases.
20 de mayo del 2024 – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 – WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado