Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de octubre del 2024 Los adultos con atrofia muscular espinal (AME) tienen una composición corporal anormal y alteraciones metabólicas que pueden aumentar su riesgo de complicaciones cardiometabólicas, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle and Nerve. “Como los tratamientos han modificado el curso de la […]
Anomalías endocrinas identificadas en adultos con AME Leer más »
9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la
30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio
31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51
PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51 Leer más »
28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva
Brian Murphy, PhD | 7 de junio del 2024 La evaluación remota por vídeo en directo (transmisión en vivo) de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) se correlacionó fuertemente con los resultados en la clínica de un pequeño grupo de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con
10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de mayo del 2024 El trastorno respiratorio diafragmático del sueño (dSDB, por sus siglas en inglés) se correlaciona con la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un nuevo estudio publicado en la revista Respiratory Physiology. El dSDB podría, por lo tanto, utilizarse como una
28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión
20 de mayo del 2024 – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 – WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado