Estudio

PTC Therapeutics anuncia que la Comisión Europea devuelve el dictamen sobre Translarna™ al CHMP para su reevaluación

20 de mayo del 2024   – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 –   WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado […]

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Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB

Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024   Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD

Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024   La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con

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La Rehabilitación Terapéutica en la Escuela Podría Ser Beneficiosa para la AME

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 12 de diciembre del 2023   Un programa de rehabilitación de ejercicios terapéuticos utilizado en un entorno escolar podría mejorar la función motora de los niños con atrofia muscular espinal (AME), según un estudio de caso publicado en el Journal of Pediatric Rehabilitation Medicine. El niño descrito en el

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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