Leonardo Jaimes, MD | 15 de marzo del 2023 El tratamiento temprano con corticosteroides revirtió rápidamente la elevación del segmento ST y los niveles de troponina en un varón de 9 años con lesión miocárdica asociada a distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un caso clínico publicado recientemente en la revista Journal of Cardiothoracic Surgery. …
Lesión Miocárdica Asociada a DMD es Tratada con Esteroides Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 1 de marzo del 2023 Hay cambios significativos en niños y adultos tipo 3 y 4, indica un estudio del mundo real Más de 1 de cada 4 pacientes ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) experimentaron mejoras clínicamente significativas en su capacidad para caminar tras ser tratados con Spinraza (nusinersen), …
Los pacientes ambulatorios de AME tratados con Spinraza muestran mejoras al caminar Leer más »
Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz …
Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de …
CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses Leer más »
Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada …
Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada Leer más »
Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar …
Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne …
La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD Leer más »
Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …
Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …
La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje Leer más »
29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de …
Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001 Leer más »