Estudio

Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

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Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para …

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Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

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26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña …

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

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Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era …

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SAT-3153 gana el estatus de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara para la DMD

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Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer …

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Una terapia de omisión de exón para la DMD obtiene el estatus de enfermedad pediátrica rara

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La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia …

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Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023  El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de …

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PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides

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19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular …

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506

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27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está …

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La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio

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Los pacientes mostraban atrofia muscular, signos de grasa y tejido conjuntivo donde debería haber músculo   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 21 de junio del 2023  En un estudio reciente, las anomalías musculares observadas mediante ecografía (ultrasonido) se correlacionaron con la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME). Aunque los hallazgos variaron algo …

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Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023   Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a …

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