Estudio

Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

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1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en […]

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Las Pruebas Alternativas Pueden Evaluar con Precisión la Discapacidad del Desarrollo Neurológico en la DMD

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Juliette Siegfried, MPH | 10 de agosto del 2022 Un equipo de investigación ha confirmado que un conjunto de varias pruebas simples de función neurofisiológica fueron capaces de determinar la prevalencia y las características de la discapacidad del neurodesarrollo en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio, publicado en Journal of the Neurological

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Santhera & ReveraGen Anuncian que el Primer Participante fue Dosificado con Vamorolona en el Estudio Piloto de Fase 2 para Becker

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22 de agosto del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera y ReveraGen anunciaron que administraron vamorolona al primer participante de su estudio de Fase 2 para personas con distrofia muscular de Becker. El pequeño estudio piloto fue financiado a través de una subvención de la Administración de Drogas y Alimentos

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Eliminando la Odisea del Diagnóstico: Estudios de PPMD Publicados con las Perspectivas de las Familias y los Cuidadores

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy / 16 de agosto del 2022 PPMD ha apoyado durante mucho tiempo los esfuerzos para reducir la edad del diagnóstico, eliminar la odisea del diagnóstico y hacer que el diagnóstico sea equitativo en Duchenne. Más recientemente, alcanzamos una meta increíble con la presentación de un paquete de nominación para agregar

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Se Insta a las Mujeres Portadoras de Duchenne a Buscar un Tratamiento Temprano para los Problemas Cardíacos

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Larry Luxner | 16 de agosto del 2022 ORLANDO, Florida—Susan Finazzo, de 39 años, es una madre sana y activa con 2 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ella sabe que, como portadora de DMD, es muy probable que tenga problemas cardíacos más adelante en la vida. Sin embargo, Finazzo, quien asistió a la

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La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD

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Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está

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Inicia la Dosificación en el Estudio HOPE-3 de la Terapia Celular CAP-1002 para la DMD

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Por Patricia Inácio, PhD | 21 de julio del 2022 El ensayo anterior muestra que la terapia en investigación puede retrasar la perdida de función. El primer paciente ha sido dosificado en un estudio pivotal de Fase 3 de EE. UU. que evalúa la terapia celular en investigación CAP-1002 en hombres con distrofia muscular de

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El Tamoxifeno Incrementa la Supervivencia del Músculo Cardíaco en la DMD en un Estudio Celular

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Por Marisa Wexler MS| 26 de mayo del 2022 Un estudio informa que el tratamiento con el medicamento para cáncer de mama, Tamoxifeno, mejoró la función y supervivencia de las células del músculo cardíaco en un modelo celular de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio “El tratamiento con Tamoxifeno mejora la disfunción contráctil de los cardiomiocitos

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