La Agencia no encontró problemas con la solicitud de Capricor; la decisión está prevista para el 31 de agosto Por: Marisa Wexler, MS | 6 de mayo del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) tiene previsto tomar una decisión para finales de agosto respecto a deramiocel, […]
Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica
La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 14 de febrero del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para las tabletas (pastillas) de risdiplam, comercializadas con el nombre de marca ® para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME). “Evrysdi tiene un gran
La FDA aprueba Risdiplam en forma de tabletas para el tratamiento de la AME Leer más »
4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA
La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con células
22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023 MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos
La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD Leer más »
Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación
Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas
La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La
Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención Leer más »