FDA

La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

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Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos …

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Scientist in lab

IPS HEART obtiene la designación de medicamento pediátrico huérfano para sus terapias con células madre

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Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación …

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La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne

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Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas …

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Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

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Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La …

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano y pediátrico raro a DYNE-251

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Por: Steve Bryson, PhD | 30 de marzo del 2023 Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de una posible terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne. DYNE-251, un tratamiento en fase de investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara por parte …

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Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona

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Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de …

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Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

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La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …

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