Ensayo Clínico

FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3

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30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal […]

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Una terapia de omisión de exón para la DMD obtiene el estatus de enfermedad pediátrica rara

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La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia

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Italfarmaco Group anuncia la aceptación de la NDA para Givinostat

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29 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Emily Zavrel PPMD se complace en saber que la FDA completó su revisión de presentación y aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de Italfarmaco Group para Givinostat, el inhibidor de histona-desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), el cual es

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Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

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21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan

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NS Pharma Anuncia la Aprobación Por la FDA del IND para el Ensayo Clínico del Candidato a la Omisión del Exón 44 NS-089/NCNP-02

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14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión

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Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD

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Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un

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PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s

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17 de febrero del 2023 / Cuidados | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica Phoenix Children’s, uno de los sistemas de atención médica pediátrica

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REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

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24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por

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Ensayo de DMD para Evaluar Imlifidasa Como Pretratamiento para SRP-9001

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Por: Marisa Wexler, MS | 10 de noviembre del 2022 El combo propuesto se dirige a ciertos pacientes con MD de Duchenne Sarepta Therapeutics planea comenzar un ensayo clínico para probar la terapia de escisión (degradación, eliminación o descomposición) de anticuerpos Imlifidasa como un pretratamiento para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)─su terapia génica experimental para la distrofia

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