Por: Hawken Miller | 24 de octubre del 2022 El columnista Hawken Miller considera su doble papel como paciente y periodista La comunidad de distrofia muscular de Duchenne está cosechando los beneficios de las innovaciones en el diagnóstico, la investigación y la atención de enfermedades raras. Eso es parte de lo que aprendí la semana […]
La Beca de Enfermedades Raras Me Enseña Sobre Genómica y Empatía Leer más »
Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044
29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de
Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001 Leer más »
26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por: Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas
Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular
EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH Leer más »
Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se
Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER Leer más »
7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un
Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne Leer más »
15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al