Estudio

Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001

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24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene).  Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos […]

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Scientist in lab

IPS HEART obtiene la designación de medicamento pediátrico huérfano para sus terapias con células madre

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Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación

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NS Pharma Anuncia la Aprobación Por la FDA del IND para el Ensayo Clínico del Candidato a la Omisión del Exón 44 NS-089/NCNP-02

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14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión

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Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

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Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses

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2 becas de investigación de la MDA abordarán los problemas de seguridad de la terapia génica de la DMD

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Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus

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Los investigadores pondrán en marcha una nueva cohorte en un estudio de historia natural de la DMD

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Por: Marisa Wexler, MS | 16 de marzo del 2023 Financiado por Sarepta Therapeutics, el esfuerzo se basará en un estudio longitudinal previo Los investigadores planean inscribir a un nuevo grupo de pacientes en un estudio de historia natural para recoger datos sobre cómo progresa la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y cómo afecta a

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Lesión Miocárdica Asociada a DMD es Tratada con Esteroides

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Leonardo Jaimes, MD | 15 de marzo del 2023 El tratamiento temprano con corticosteroides revirtió rápidamente la elevación del segmento ST y los niveles de troponina en un varón de 9 años con lesión miocárdica asociada a distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un caso clínico publicado recientemente en la revista Journal of Cardiothoracic Surgery.

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Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así”

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Por: Kevin Schaefer | 28 de febrero del 2023 La serie de HBO “The Last of Us” se desarrolla en un mundo distópico en el que criaturas parecidas a zombis vagan por la Tierra 20 años después de que una infección masiva causara estragos en la humanidad. Sus protagonistas, Joel (Pedro Pascal) y Ellie (Bella

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El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar

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Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico

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Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz

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