Estudio

Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona

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Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de […]

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Viltepso Reduce el Deterioro de la Función Motora de la DMD: Indican los Datos de la Fase 3

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Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón

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El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

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Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044

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La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

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Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel

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PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no

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PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas

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6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como

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Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001

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29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de

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La Terapia Celular Quimérica en investigación DT-DEC01 de Dystrogen Therapeutics para la Distrofia Muscular de Duchenne Demuestra Mejoras Funcionales y de Biomarcadores Clínicamente Significativas.

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26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por:  Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas

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Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

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Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés)

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Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD

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Ryner Lai, MBBS | 13 de agosto del 2022 Los mejores médicos ven la medicina como una disciplina en constante evolución que no tiene miedo de admitir errores y aprender de ellos. También adoptan un nivel de curiosidad que les hace cuestionar todo, entendiendo que ningún conjunto de pautas es perfecto y que están sujetos

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