Robin Stemple | 24 de mayo del 2023 A pesar de sus reservas, un columnista se plantea volver a la fisioterapia Si lees mi columna desde que empecé a escribir para Muscular Dystrophy News Today, sabrás que hace poco me mudé a Pittsburgh desde Shanksville, Pensilvania. En los últimos años, a medida que avanzaba mi […]
¿Asistir o no a fisioterapia? Esa es la cuestión con la Distrofia Muscular Leer más »
Por: Patricia Inacio, PhD | 17 de mayo del 2023 La terapia génica de la AME es más eficaz antes de que aparezcan los síntomas o en bebés antes de los 8 meses Según un estudio realizado en Israel, la terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se tolera bien y mejora la función
24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene). Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos
Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001 Leer más »
Por: Betty Vertin | 19 de mayo del 2023 Una columnista tiene sentimientos encontrados cuando sus hijos con DMD afrontan un nuevo capítulo de la vida El pasto por fin está verde. La fragancia de las lilas y otros árboles floreciendo llenan el aire. Las flores frescas contrastan con el cielo azul. Todos estos son
Abrazando la estación en la que estamos antes de prepararnos para la siguiente Leer más »
Por: Andrea Lobo | 8 de mayo del 2023 El estudio encuestó a los niños durante dos años antes y dos años después del tratamiento. El tratamiento con Spinraza (nusinersen) durante dos años produjo mejoras en la apnea y la saturación de oxígeno durante el sueño en niños con atrofia muscular espinal (AME), según informó
Spinraza estabilizó la función pulmonar y el sueño en niños con AME de tipos 2 y 3 Leer más »
Por: Alyssa Silva | 12 de mayo del 2023 Por qué es importante ayudar a los niños a comprender y aceptar la discapacidad “¿Por qué está en silla de ruedas?” es una de las frases más comunes que oigo cuando salgo por ahí. Curiosamente, estos últimos años me he acostumbrado tanto a quedarme en casa
De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos Leer más »
Por: Alyssa Silva | 5 de mayo del 2023 ¿Debemos darle prioridad a la salud mental o a la física? En realidad, ambas, nos escribe un columnista. Cuando era pequeña, tuve muchas hospitalizaciones que pusieron en peligro mi vida, la primera a los 16 meses de edad. Diez meses después de que me diagnosticaran AME,
Cómo aprendí a priorizar mi salud mental desde una edad temprana Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 2 de mayo del 2023 Los pacientes Duchenne tratados en el ensayo de fase 2 muestran mejoras en las puntuaciones NSAA Las mejoras de la función motora observadas en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) un año después de recibir la terapia génica SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene) continuaron durante un
AAN 2023: Las ganancias motoras con la terapia génica SRP-9001 continúan por segundo año Leer más »
Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación
Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas
La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne Leer más »