Distrofia

Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se …

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Sarepta Comparte la Actualización sobre la Inscripción en el Estudio EMBARK (SRP-9001-301)

13 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, en colaboración con Roche, ha anunciado que el estudio EMBARK de delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) en participantes con Duchenne ya está completamente inscrito. La delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar el gen que …

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Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne

7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un …

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Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención …

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El Vínculo de los Hermanos se Mantiene Fuerte a Pesar de la DMD

Alan Hieber, Colaborador DMD | 26 de agosto del 2022 Crecer con una enfermedad rara como la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue a veces una experiencia solitaria. Era muy tímido cuando era más joven y no tenía el grupo de amigos más dinámico. Es por eso que tener una hermana mayor significaba tanto para …

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Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en …

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Las Pruebas Alternativas Pueden Evaluar con Precisión la Discapacidad del Desarrollo Neurológico en la DMD

Juliette Siegfried, MPH | 10 de agosto del 2022 Un equipo de investigación ha confirmado que un conjunto de varias pruebas simples de función neurofisiológica fueron capaces de determinar la prevalencia y las características de la discapacidad del neurodesarrollo en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio, publicado en Journal of the Neurological …

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El Descanso fue Clave para mi Recuperación de COVID-19 Teniendo Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Hawken Miller | 15 de agosto del 2022 El columnista Hawken Miller se abre paso en su primer combate contra COVID-19 Hace dos semanas, di positivo para COVID-19, que puede ser especialmente peligroso para las personas con distrofia muscular de Duchenne. Mis pulmones no son tan fuertes como los pulmones de otras personas, y …

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Santhera & ReveraGen Anuncian que el Primer Participante fue Dosificado con Vamorolona en el Estudio Piloto de Fase 2 para Becker

22 de agosto del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera y ReveraGen anunciaron que administraron vamorolona al primer participante de su estudio de Fase 2 para personas con distrofia muscular de Becker. El pequeño estudio piloto fue financiado a través de una subvención de la Administración de Drogas y Alimentos …

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Las Evaluaciones de Deglución son Útiles para la Predicción de Neumonía por Aspiración en Pacientes con DMD

Dr. Brian Murphy | 26 de agosto del 2022 La combinación de evaluaciones de deglución puede ser útil para la predicción de neumonía por aspiración en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un estudio publicado en Auris Nasus Larynx. La combinación de la prueba de deglución modificada de agua (MWST, por sus siglas …

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