El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024 BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo […]
13 de junio del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®
5 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics ha anunciado los resultados positivos a los 3 años del estudio HOPE-2 de extensión abierta, que aún se encuentra en curso, de CAP-1002 para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la novedosa terapia celular de la compañía. HOPE-2 es
28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión
Un columnista se pregunta si los posibles beneficios valen la pena Por: Robin Stemple | 24 de abril del 2024 En mi última columna, escribí sobre las dificultades cada vez mayores que tengo para desplazarme con seguridad por mi casa utilizando la técnica del “desplazamiento con muebles”. Me preguntaba si había llegado el momento de
Valorando los pros y los contras de la fisioterapia y la terapia ocupacional Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024 El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos
Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD Leer más »
15 de abril del 2024 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, hemos estado a la vanguardia de la defensa de las pruebas de detección para recién nacidos de Duchenne. En el 2023, ampliamos nuestro trabajo en este ámbito mediante la realización de una encuesta a los padres para
Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024 La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la
La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD Leer más »
Jakira Avery, Contribuidora DM | 21 de marzo del 2024 Contar con el apoyo de la familia y los amigos cuando se lucha contra una enfermedad rara, como mi distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), es esencial. No tengo muchos amigos ni mucha familia con los que pueda contar de
Cuando tengas ganas de rendirte, recurre a familiares y amigos Leer más »
Jakira Avery, Contribuidora DM | 16 de febrero del 2022 Ser diagnosticada con distrofia muscular de cinturas a una edad muy temprana fue confuso. Por supuesto, yo no lo sabía a los 5 o 6 años. Mi madre, que tampoco lo sabía, me llevó a ver a dos médicos diferentes antes de que por
LGMD: Confusión y Ansiedad Ante un Diagnóstico Temprano Leer más »