La terapia génica para la DMD se administra en el hospital donde se investigó por primera vez Por: Mary Chapman | 10 de agosto del 2023 Un niño de 5 años ha recibido una infusión de Elevidys, la terapia génica recientemente aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en el Nationwide Children’s Hospital, donde […]
Un niño recibe la primera dosis de Elevidys en Nationwide tras su aprobación Leer más »
Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer
3 de agosto del 2023 / Cuidados,CDCC Por: Parent Project Muscular Dystrophy EMPODERAR A LOS ADULTOS La transición de la atención pediátrica a la atención de adultos puede resultar monumental y abrumadora. Encontrar nuevos médicos, establecer una buena relación y confianza, y tomar el control de sus decisiones de atención médica mientras se acerca a
CDCC en el Centro de Atención: Children’s Hospital Colorado Leer más »
2 de Agosto del 2023 / Cuicados,Comunidad,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en anunciar el lanzamiento del Informe sobre sus 15 años de Registro de Pacientes. Este informe es la culminación de los datos proporcionados por aquellos inscritos en el Registro de Duchenne, así como el trabajo colaborativo con médicos expertos e
PPMD Publica Informe sobre sus 15 años de Registro de Pacientes Leer más »
Pero algunos efectos secundarios han sido observados en el tratamiento de los problemas neuroconductuales de los pacientes Por: Margarida Maia, PhD | 25 de julio del 2023 Los medicamentos para la salud mental, incluido el estimulante metilfenidato, pueden ayudar a aliviar los problemas neuroconductuales en niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD),
La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023 A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en
La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia
La aceptación y el agradecimiento resuenan durante la despedida de una cuidadora Por: Shalom Lim | 19 de julio del 2023 El 6 de julio, vi a mi futbolista favorito del Chelsea Football Club, César “Dave” Azpilicueta, despedir emocionalmente a los aficionados. Lo he visto ganar todos los trofeos posibles en el club y
Después de 17 años, mi querida cuidadora de DMD se marcha Leer más »
5 de julio del 2023 / Defensa del Paciente Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, PPMD ha trabajado para lograr las pruebas de detección de recién nacidos (NBS, por sus siglas en inglés) para Duchenne, incluyendo el inicio de un estudio piloto en el Estado de Nueva York y el desarrollo
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023 El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de
Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD Leer más »