Duchenne

PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides

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19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular […]

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PPMD, CureDuchenne y Muscular Dystrophy Association anuncian un proyecto de colaboración centrado en la terapia génica de redosificación en la distrofia muscular de Duchenne

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15 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco aprobado por la FDA

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Las renovaciones de la casa para facilitar el acceso en silla de ruedas son un proyecto en marcha

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El campamento de verano para los niños permite a mamá y papá hacer algunas reparaciones necesarias Por: Betty Vertin | 23 de junio del 2023   Mientras los chicos están fuera, ¡es hora de jugar! Bueno, no exactamente. Mis tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD), Max, de 17 años, Rowen, de 14, y

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Santhera anuncia un acuerdo de licencia exclusiva en Norteamérica con Catalyst Pharmaceuticals para la vamorolona

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21 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Santhera Pharmaceuticals ha firmado un acuerdo que concede la licencia exclusiva de vamorolona para Norteamérica a Catalyst Pharmaceuticals. Santhera seguirá manteniendo los derechos de comercialización en Europa, mientras que Catalyst obtendrá los derechos de comercialización en EE.UU., Canadá y México. La vamorolona en un esteroide disociativo en

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PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Boston Children’s Hospital

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16 de junio del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación del Boston Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el Programa CDCC, ya que

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

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Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos

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Vigilancia y prevención de la salud pulmonar en duchenne

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Debe comenzar a ver a un neumólogo anualmente a partir del diagnóstico e iniciar las pruebas de función pulmonar a la brevedad posible. Las pruebas deben incluir medición de la capacidad vital forzada.  Iniciar estas pruebas temprano permitirá a los niños familiarizarse con los equipos y con el equipo y evaluar la función respiratoria basal.

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La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

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22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular

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Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023   Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1

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7 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Esta mañana, FibroGen anunció los primeros datos del estudio de Fase 3 LELANTOS-1 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal en investigación, para pacientes no ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió con el criterio de valoración

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