Duchenne

SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU.

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8 de junio del 2023 Querida Comunidad Duchenne de EE.UU., Hoy estamos compartiendo una actualización con ustedes sobre el estudio ENVISION (SRP-9001-303). Hemos sido invitados a compartir una descripción completa de este estudio por Parent Project Muscular Dystrophy, y una fecha de webinar será anunciada por ellos en los próximos días. Puede encontrar más información […]

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Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC

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Juliette Siegfried, MPH | 10 de mayo del 2023 Un nuevo artículo de revisión resume el estado actual de desarrollo, así como los retos, de los enfoques de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) como la ataxia de Friedreich (AF), la atrofia muscular espinal (AME) y el síndrome de Dravet. La

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¿Asistir o no a fisioterapia? Esa es la cuestión con la Distrofia Muscular

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Robin Stemple | 24 de mayo del 2023 A pesar de sus reservas, un columnista se plantea volver a la fisioterapia Si lees mi columna desde que empecé a escribir para Muscular Dystrophy News Today, sabrás que hace poco me mudé a Pittsburgh desde Shanksville, Pensilvania. En los últimos años, a medida que avanzaba mi

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Abrazando la estación en la que estamos antes de prepararnos para la siguiente

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Por: Betty Vertin | 19 de mayo del 2023 Una columnista tiene sentimientos encontrados cuando sus hijos con DMD afrontan un nuevo capítulo de la vida El pasto por fin está verde. La fragancia de las lilas y otros árboles floreciendo llenan el aire. Las flores frescas contrastan con el cielo azul. Todos estos son

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De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos

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Por: Alyssa Silva | 12 de mayo del 2023 Por qué es importante ayudar a los niños a comprender y aceptar la discapacidad “¿Por qué está en silla de ruedas?” es una de las frases más comunes que oigo cuando salgo por ahí. Curiosamente, estos últimos años me he acostumbrado tanto a quedarme en casa

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AAN 2023: Las ganancias motoras con la terapia génica SRP-9001 continúan por segundo año

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Por: Marisa Wexler, MS | 2 de mayo del 2023 Los pacientes Duchenne tratados en el ensayo de fase 2 muestran mejoras en las puntuaciones NSAA Las mejoras de la función motora observadas en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) un año después de recibir la terapia génica SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene) continuaron durante un

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Scientist in lab

IPS HEART obtiene la designación de medicamento pediátrico huérfano para sus terapias con células madre

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Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación

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La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne

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Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas

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Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

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Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La

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Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

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21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan

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