Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne […]
La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD Leer más »
Por: Dra. Lindsey Shapiro | 17 de noviembre del 2022 La combinación de diferentes enfoques proporcionó una tasa de diagnóstico superior al 93% Un estudio determinó que analizar el tipo de mutación en el gen DMD junto con la evaluación de los logros motores puede ayudar a distinguir mejor la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de la
18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía,
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 23 de noviembre del 2022 Una noche me despertó lo que parecía un latido acelerado de mi corazón. Vi un poco de televisión hasta que los latidos en mi pecho finalmente se calmaron. Cuando estaba en la edad de la escuela secundaria, tuve varios episodios similares a este. Desde ese
Por: Marisa Wexler, MS | 10 de noviembre del 2022 El combo propuesto se dirige a ciertos pacientes con MD de Duchenne Sarepta Therapeutics planea comenzar un ensayo clínico para probar la terapia de escisión (degradación, eliminación o descomposición) de anticuerpos Imlifidasa como un pretratamiento para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)─su terapia génica experimental para la distrofia
Ensayo de DMD para Evaluar Imlifidasa Como Pretratamiento para SRP-9001 Leer más »
Por: Devin Bates Worcester / PUBLICADO 4:01 PM ET, 28 de octubre del 2022 WORCESTER, Mass. – La Dra. Brenda Wong de la Escuela de Medicina UMass Chan fue honrada esta semana por su trabajo en la investigación y el tratamiento de una forma rara de distrofia muscular. Lo Que Necesita Saber La Dra. Brenda
Médico de UMass Chan Reconocida por Cuidados e Investigación de Distrofia Muscular Leer más »
10 de noviembre del 2022 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión del renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en Riley Children’s Health (Riley Children’s), parte del Sistema de Salud de la
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de
Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó recientemente la designación de vía rápida (Fast Track) al fármaco experimental DYNE-251, destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con mutaciones atribuidas a la omisión
DYNE-251 Recibe la Designación de Vía Rápida (Fast Track) para la DMD Leer más »
Por: Betty Vertin | 14 de octubre del 2022 DMD Un comienzo destacado del año escolar para los chicos de una columnista con DMD La escuela y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no siempre van de la mano. Pero, por supuesto, pueden, y cuando lo hacen, es hermoso. Pero incluso entonces, dudo que se
Años de Arduo Trabajo Están Detrás del Buen Comienzo Escolar de mis Hijos Leer más »