Por: Hawken Miller | 24 de octubre del 2022 El columnista Hawken Miller considera su doble papel como paciente y periodista La comunidad de distrofia muscular de Duchenne está cosechando los beneficios de las innovaciones en el diagnóstico, la investigación y la atención de enfermedades raras. Eso es parte de lo que aprendí la semana […]
La Beca de Enfermedades Raras Me Enseña Sobre Genómica y Empatía Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 21 de octubre del 2022 Sentarse en un cojín durante horas puede parecer relajante, pero ciertamente no es un paseo por el parque cuando tienes distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta es la realidad de pasar casi 13 horas al día en mi silla de ruedas. Voy a explicar por
La Ciencia de Sentarse Cuando se Tiene DMD Leer más »
Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no
6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como
23 de septiembre del 2022 / Cuidados / Por: Parent Project Muscular Dystrophy A medida que comienza otro año escolar, también lo hace la preparación para la temporada de influenza 2022-2023. Si bien COVID-19 continúa presentándose en nuestras comunidades, la temporada de influenza está sobre nosotros y no queremos olvidarnos de protegernos a nosotros mismos
Ryner Lai, MBBS | 13 de agosto del 2022 Los mejores médicos ven la medicina como una disciplina en constante evolución que no tiene miedo de admitir errores y aprender de ellos. También adoptan un nivel de curiosidad que les hace cuestionar todo, entendiendo que ningún conjunto de pautas es perfecto y que están sujetos
Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD Leer más »
13 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, en colaboración con Roche, ha anunciado que el estudio EMBARK de delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) en participantes con Duchenne ya está completamente inscrito. La delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar el gen que
7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un
Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne Leer más »