Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con […]
29 de julio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Hoy, Sarepta anunció su intención de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) este otoño utilizando la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (conocido como
18 de julio del 2022 / Cuidado Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en UPMC Children’s Hospital of Pittsburgh. Rachel Schrader, MS, APRN, CPNP-PC,
Publicado el 22 de julio del 2022 Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular
Por Patricia Inácio, PhD | 21 de julio del 2022 El ensayo anterior muestra que la terapia en investigación puede retrasar la perdida de función. El primer paciente ha sido dosificado en un estudio pivotal de Fase 3 de EE. UU. que evalúa la terapia celular en investigación CAP-1002 en hombres con distrofia muscular de
Inicia la Dosificación en el Estudio HOPE-3 de la Terapia Celular CAP-1002 para la DMD Leer más »
Por qué para el Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022, las mujeres son el centro de atención. En la distrofia muscular de Duchenne y Becker, la atención se centra, casi siempre, en los niños y los hombres que viven con la rara enfermedad de desgaste muscular. No es de extrañar, ya que es
Mujeres en Duchenne Leer más »
El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD). Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna
15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en St. Louis Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el CDCCP, ya que continúa expandiendo su
Por: Marta Figueiredo, PhD | 30 de junio del 2022 Un estudio indica que los niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que no pueden caminar y sufren de una escoliosis avanzada tienen mayor riesgo de fracturas vertebrales debido a una densidad mineral ósea (BMD, por sus siglas en inglés) significativamente reducida, especialmente en la
La Baja Densidad Ósea Incrementa el Riesgo de Fractura en Niños con DMD y Escoliosis Leer más »