Duchenne

El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño […]

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El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.

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Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que

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Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador

Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba

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¡PPMD Anuncia que los Primeros Pacientes Dieron su Consentimiento para el Estudio EHR!

14 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Ann Martin, MS, CGC PPMD se complace en anunciar el lanzamiento de nuestro nuevo Estudio de Registro Electrónico de Salud (EHR, por sus siglas en inglés), que extraerá datos de varios de nuestros Centros de Atención Certificados de Duchenne en todo el país, con los

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