Duchenne

PPMD Anuncia un Centro Pediátrico Certificado de Atención para Duchenne en St. Louis Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en St. Louis Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el CDCCP, ya que continúa expandiendo su […]

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La Baja Densidad Ósea Incrementa el Riesgo de Fractura en Niños con DMD y Escoliosis

Por: Marta Figueiredo, PhD | 30 de junio del 2022 Un estudio indica que los niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que no pueden caminar y sufren de una escoliosis avanzada tienen mayor riesgo de fracturas vertebrales debido a una densidad mineral ósea (BMD, por sus siglas en inglés) significativamente reducida, especialmente en la

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PPMD Presenta el Paquete de Nominación de RUSP para la Distrofia Muscular de Duchenne

30 de junio del 2022 / Defensa, Cuidado e Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Los esfuerzos de PPMD para la detección de Duchenne en recién nacidos han alcanzado un hito increíble. Hoy, PPMD presentó un paquete de nominación para añadir Duchenne al Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), solicitando

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PLN-101325 de Pliant Mejora la Función Muscular en Modelos Preclínicos

Por: Marisa Wexler, MS | 23 de junio del 2022 Pliant Therapeutics dijo que planea pedir permiso a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar las pruebas clínicas de PLN-101325, su terapia experimental para la distrofia muscular, a fines de este año. En estudios

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño

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El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.

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Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que

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Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador

Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba

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¡PPMD Anuncia que los Primeros Pacientes Dieron su Consentimiento para el Estudio EHR!

14 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Ann Martin, MS, CGC PPMD se complace en anunciar el lanzamiento de nuestro nuevo Estudio de Registro Electrónico de Salud (EHR, por sus siglas en inglés), que extraerá datos de varios de nuestros Centros de Atención Certificados de Duchenne en todo el país, con los

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