Los investigadores buscan financiamiento para evaluar el método en un ensayo clínico Por: Lindsey Shapiro, PhD | 9 de enero del 2025 Una terapia de edición genética diseñada para corregir un defecto en el gen DYSF (el cual está asociado a una forma de distrofia muscular de cinturas o LGMD) restablece los niveles de la […]
Özge Özkaya, MSc, PhD | 13 de enero del 2025 Un nuevo estudio publicado en la revista científica Muscle and Nerve indica que los biomarcadores de la resonancia magnética muscular pueden utilizarse como posibles criterios de valoración indirectos en ensayos clínicos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). “El seguimiento de estos biomarcadores de
Özge Özkaya, MSc, PhD | 23 de diciembre del 2024 ATLAS 2030, el exoesqueleto médico infantil para la parte inferior del cuerpo, es seguro para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) y parálisis cerebral (PC), según un nuevo estudio publicado en la revista científica Children. Los autores del estudio también informaron que la facilidad
Un sistema de ayuda para caminar es seguro en pacientes con AME y PC Leer más »
2 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que Capricor Therapeutics ha completado la presentación de su Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para la
9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)
Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022 Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha
Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino Leer más »
Por: Leah Leilani | 8 de diciembre del 2020 Este año ha estado lleno de dificultades aparentemente insuperables para todos. A medida que resolvíamos una dificultad, otra parecía surgir repentinamente, creando un ciclo interminable que sacudía nuestra estabilidad mental. Me incluyo en esto. Así que no es de extrañar que la mayoría de nosotros estemos
En Estas Fiestas, regálese un poco de tranquilidad Leer más »
16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para
18 de diciembre del 2024 Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU., A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo
Estimada comunidad de Duchenne, Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que
Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE Leer más »