NOTICIAS

El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Investigación, Marisa Wexler, MS, Noticias, Tratamiento /

Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026 Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025 KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1. En el […]

El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1 Leer más »

Un comité independiente está a favor de continuar con la dosificación de Elevidys en los ensayos

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Noticias, Terapia, Tratamiento /

Sarepta dice que no se recomendaron cambios en los protocolos de los ensayos tras la muerte de un paciente Por: Andrea Lobo | 8 de abril del 2025 Un comité de monitoreo de datos independiente (CMD) está a favor de continuar la dosificación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Un comité independiente está a favor de continuar con la dosificación de Elevidys en los ensayos Leer más »

Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Investigación, Noticias /

26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy   Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a

Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 Leer más »

REGENXBIO presenta datos positivos de biomarcadores del ensayo AFFINITY DUCHENNE de la terapia génica RGX-202

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Investigación, Noticias, Terapia /

25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de

REGENXBIO presenta datos positivos de biomarcadores del ensayo AFFINITY DUCHENNE de la terapia génica RGX-202 Leer más »

La FDA aprueba Risdiplam en forma de tabletas para el tratamiento de la AME

Dejar un comentario / AME, Articulos, Noticias, Ozge Ozkaya, MSc, PhD, Tratamiento /

Özge Özkaya, MSc, PhD | 14 de febrero del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para las tabletas (pastillas) de risdiplam, comercializadas con el nombre de marca ® para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME). “Evrysdi tiene un gran

La FDA aprueba Risdiplam en forma de tabletas para el tratamiento de la AME Leer más »

Entrada Therapeutics ha recibido autorización para realizar el estudio ELEVATE-45-201 en el Reino Unido.

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias /

En resumen: Hemos recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) del Reino Unido y del Comité de Ética de la Investigación para iniciar ELEVATE-45-201. Esta es nuestra segunda autorización en el Reino Unido (a principios de este año anunciamos la autorización de la MHRA

Entrada Therapeutics ha recibido autorización para realizar el estudio ELEVATE-45-201 en el Reino Unido. Leer más »

Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Investigación, Noticias, Terapia /

4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA

Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel Leer más »

Tendencias reportadas en el mosaicismo de líneas germinales en la DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias /

Por: Ariana Boswell | 11 de octubre del 2024 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno musculoesquelético raro ligado al cromosoma X y causado por mutaciones en el gen DMD, que codifica la proteína distrofina. Aunque esta enfermedad suele heredarse de madres que son portadoras somáticas de un gen DMD mutado; las variantes

Tendencias reportadas en el mosaicismo de líneas germinales en la DMD Leer más »

Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Investigación, Noticias, Terapia, Tratamiento /

18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer

Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS Leer más »

Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados positivos del ensayo FIGHT DMD de fase 2 de Ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Investigación, Noticias /

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de su ensayo FIGHT DMD de Fase 2 que evalua a ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne. Ifetroban es un antagonista del receptor de tromboxano de administración oral destinado a reducir la inflamación y la fibrosis para proteger la

Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados positivos del ensayo FIGHT DMD de fase 2 de Ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne Leer más »