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Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001

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24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene).  Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos …

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Cómo aprendí a priorizar mi salud mental desde una edad temprana

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Por: Alyssa Silva | 5 de mayo del 2023 ¿Debemos darle prioridad a la salud mental o a la física? En realidad, ambas, nos escribe un columnista. Cuando era pequeña, tuve muchas hospitalizaciones que pusieron en peligro mi vida, la primera a los 16 meses de edad. Diez meses después de que me diagnosticaran AME, …

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AAN 2023: Las ganancias motoras con la terapia génica SRP-9001 continúan por segundo año

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Por: Marisa Wexler, MS | 2 de mayo del 2023 Los pacientes Duchenne tratados en el ensayo de fase 2 muestran mejoras en las puntuaciones NSAA Las mejoras de la función motora observadas en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) un año después de recibir la terapia génica SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene) continuaron durante un …

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Scientist in lab

IPS HEART obtiene la designación de medicamento pediátrico huérfano para sus terapias con células madre

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Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación …

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La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne

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Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas …

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Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

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Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La …

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Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

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21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan …

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NS Pharma Anuncia la Aprobación Por la FDA del IND para el Ensayo Clínico del Candidato a la Omisión del Exón 44 NS-089/NCNP-02

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14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión …

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano y pediátrico raro a DYNE-251

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Por: Steve Bryson, PhD | 30 de marzo del 2023 Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de una posible terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne. DYNE-251, un tratamiento en fase de investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara por parte …

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Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

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Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses …

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