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REGENXBIO Anuncia la Expansión del Ensayo AFFINITY DUCHENNE® para Incluir una Nueva Cohorte de Pacientes Más Jóvenes

24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica […]

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Cranbury Pharmaceuticals (Tris Pharma) recibe la aprobación de la FDA para la primera versión genérica de Emflaza® (deflazacort) para Duchenne

13 de junio del 2024 / Cuidados  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®

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Capricor Therapeutics anuncia datos positivos del músculo esquelético y la función cardiaca del estudio HOPE-2 OLE de Deramiocel (CAP-1002)

28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva

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Las Evaluaciones Funcionales a Distancia se Correlacionan con las Puntuaciones de las Evaluaciones en Persona en DMD

Brian Murphy, PhD | 7 de junio del 2024  La evaluación remota por vídeo en directo (transmisión en vivo) de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) se correlacionó fuertemente con los resultados en la clínica de un pequeño grupo de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con

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Roche anuncia la Fase II del Estudio Abierto SHIELD DMD para evaluar el efecto de Satralizumab en la salud ósea de pacientes con Duchenne

10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia

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Perderme de acontecimientos debido a mi discapacidad

Jakira Avery, Contribuidora DM | 14 de mayo del 2024  A veces, vivir con distrofia muscular de cinturas significa perderse de acontecimientos importantes de la vida. Por suerte para mí, no me he perdido de muchas cosas, pero hay algunas que me gustaría haber podido hacer. Aunque no es demasiado tarde, me gustaría poder conducir

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Los trastornos respiratorios durante el sueño podrían estar relacionados con la progresión de la DMD

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de mayo del 2024  El trastorno respiratorio diafragmático del sueño (dSDB, por sus siglas en inglés) se correlaciona con la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un nuevo estudio publicado en la revista Respiratory Physiology.  El dSDB podría, por lo tanto, utilizarse como una

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Hacer todo de forma diferente es parte de vivir con una discapacidad

Para este columnista, la AME y el absurdo van de la mano Por: Kevin Schaefer | 27 de febrero del 2024  Mis cuidadores me hacen un calzón chino todas las mañanas. Dejaré que esa imagen se instale en sus cerebros antes de entrar en detalles. Esta parte de mi rutina no se parece en nada

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Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos de eficacia a los 3 años del estudio de extensión abierto HOPE-2 de CAP-1002

5 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics ha anunciado los resultados positivos a los 3 años del estudio HOPE-2 de extensión abierta, que aún se encuentra en curso, de CAP-1002 para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la novedosa terapia celular de la compañía. HOPE-2 es

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NS Pharma Comparte una Actualización sobre el Estudio de Fase 3 de VILTEPSO® (Viltolarsen)

28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión

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