NOTICIAS

Anomalías endocrinas identificadas en adultos con AME

Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de octubre del 2024 Los adultos con atrofia muscular espinal (AME) tienen una composición corporal anormal y alteraciones metabólicas que pueden aumentar su riesgo de complicaciones cardiometabólicas, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle and Nerve. “Como los tratamientos han modificado el curso de la […]

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Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051

6 de noviembre del 2024   Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del

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Un enfoque multidisciplinario podría mejorar el manejo postoperatorio de la AME

Özge Özkaya, MSc, PhD | 17 de septiembre del 2024   La cirugía de la escoliosis parece tener un impacto positivo en la función respiratoria y la satisfacción general respecto a la postura y el aspecto físico en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle

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Dyne Therapeutics Anuncia Nuevos Datos Clínicos Positivos de la Fase 1/2 del Ensayo DELIVER de DYNE-251 en Duchenne

3 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics, Inc. ha anunciado nuevos datos clínicos positivos de su ensayo DELIVER de Fase 1/2 de DYNE-251, el cual se encuentra en curso, en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. DYNE-251 es un producto

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El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD

Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024  El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del

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Mantener la esperanza en alto a pesar de la LGMD

Jakira Avery, Contribuidora DM | 26 de agosto del 2024  Últimamente he estado intentando encontrar formas de mantener la esperanza en alto a pesar de vivir con distrofia muscular de cinturas (LGMD). Una de las cosas que he estado haciendo es salir a tomar aire y un poco de sol. La mayoría de los días

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Avidity Biosciences anuncia datos positivos del ensayo EXPLORE44™ de fase 1/2 de AOC 1044 en personas susceptibles a la omisión del exón 44

9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la

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Pfizer Descontinúa el Desarrollo de la Terapia Génica de Mini-Distrofina que se Encontraba en Investigación

30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio

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PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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