tratamiento de la dmd

PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51 […]

PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51 Leer más »

PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD

La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como

PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »

MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD Leer más »

Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD Leer más »

Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat

29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva

Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat Leer más »

Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes

Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea Leer más »

Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus

Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo Leer más »

Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación

Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano Leer más »

Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD

Larry Luxner | 31 de julio del 2023  Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente

Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD Leer más »

Catalyst asegura los derechos de la vamorolona en los EE.UU. antes de la decisión de la FDA

La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023   A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en

Catalyst asegura los derechos de la vamorolona en los EE.UU. antes de la decisión de la FDA Leer más »