tratamiento de la dmd

MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia […]

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

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Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat

29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva

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Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes

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Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus

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Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación

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Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD

Larry Luxner | 31 de julio del 2023  Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente

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Catalyst asegura los derechos de la vamorolona en los EE.UU. antes de la decisión de la FDA

La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023   A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en

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Las Aspiraciones de Vida Exploradas en Pacientes con DMD

Ryner Lai, MBBS | 17 de enero del 2023 Es lamentable que la opinión predominante sobre las enfermedades crónicas sea que simplemente “le ocurren” a alguien, y que lo mejor que se puede hacer es afrontar las dificultades que conllevan, seguir el tratamiento y esperar lo mejor. Esto quizás se vea exacerbado por el lenguaje

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