La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como […]
PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »
Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024 La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia
Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,
29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva
Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat Leer más »
13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes
Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación
Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano Leer más »
Larry Luxner | 31 de julio del 2023 Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente
Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD Leer más »
La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023 A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en
Ryner Lai, MBBS | 17 de enero del 2023 Es lamentable que la opinión predominante sobre las enfermedades crónicas sea que simplemente “le ocurren” a alguien, y que lo mejor que se puede hacer es afrontar las dificultades que conllevan, seguir el tratamiento y esperar lo mejor. Esto quizás se vea exacerbado por el lenguaje
Las Aspiraciones de Vida Exploradas en Pacientes con DMD Leer más »