Tratamiento

PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51 […]

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PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD

La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como

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MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

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Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU

Se espera que el tratamiento cause menos efectos secundarios que otros corticosteroides Por: Lindsey Shapiro, PhD | 19 de marzo del 2024  Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

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Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME

Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024  El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del

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Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat

29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva

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Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas

Nuevos estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) ofrecen esperanza para algunos subtipos de la enfermedad. Carla D. Zingariello, profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, menciona varios ensayos clínicos que estudian tratamientos para los subtipos de la LGMD,

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna

15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne

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