Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden presentar pequeñas alteraciones en su sistema nervioso central observadas mediante resonancia magnética en comparación con los controles emparejados por edad y sexo, según un estudio publicado en Journal of Neuromuscular Diseases. Utilizando un enfoque de aprendizaje […]
Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024 El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos
Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD Leer más »
Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024 Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes
Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB Leer más »
15 de abril del 2024 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, hemos estado a la vanguardia de la defensa de las pruebas de detección para recién nacidos de Duchenne. En el 2023, ampliamos nuestro trabajo en este ámbito mediante la realización de una encuesta a los padres para
7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de
Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne Leer más »
Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024 DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos
MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos Leer más »
16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten (EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño muscular inducido
El informe es el primero en describir el uso de la técnica en un trastorno neuromuscular Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de marzo del 2024 La práctica de la deglución al vacío, una maniobra que requiere un esfuerzo para facilitar el movimiento de los alimentos a través de la garganta, ayudó a un hombre
Una nueva técnica alivia los problemas de deglución de un hombre con AME Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024 Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como
Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024 La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la
La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD Leer más »