DMD

Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de […]

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Un boletín trimestral para las organizaciones de defensa del paciente y las comunidades comprometidas con PepGen

Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en

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El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por

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Stop sign

Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada

Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada

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SAT-3153 Tiene Como Objetivo un Mayor Desarrollo para la DMD

Por: Teresa Carvalho, MS | 5 de enero del 2023 Satellos Bioscience considera a SAT-3153 como un tratamiento de regeneración muscular Satellos Bioscience ha designado a SAT-3153 como un potencial tratamiento de regeneración muscular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El candidato terapéutico se probará ahora en estudios de pre-investigación de nuevos fármacos (pre-IND)

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Los Movimientos Para la Inclusión de la Discapacidad Deben Incluir a los Más Raros de lo Raro

Por: Shalom Lim | 9 de noviembre del 2022 La importancia de incluir a los grupos marginados dentro del espacio de la discapacidad Celebré mi cumpleaños número 27 el 25 de octubre y me siento tremendamente bendecido por haber llegado tan lejos, especialmente teniendo distrofia muscular de Duchenne. Duke (mi apodo cariñoso para Duchenne) me

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Donación de Navidad de Kindness Over Muscular Dystrophy

Por: The Akari Foundation | 28 de Diciembre del 2022 Nos complace anunciar una donación de Navidad Kindness Over Muscular Dystrophy de $20,000 a The Akari Foundation, una organización benéfica 501(3)(c), a través de la generosidad de la donación benéfica de Navidad de la familia Curran 2022. Nos sentimos afortunados y bendecidos de pertenecer a

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Woman vet sitting at desk in animal clinic

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar

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Cómo Duchenne Le Ayudó a Mi Hijo a Aprender Algo Nuevo

Por: Betty Vertin | 9 de diciembre del 2022 El hijo mayor de la columnista Betty Vertin explora un lado diferente del arte escénico Las luces brillaron intensamente, iluminando a los bailarines vestidos de rojo en el escenario inferior. El resto del teatro estaba a oscuras, salvo por un iPad que brillaba al fondo del

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Cómo la Distrofia Muscular de Duchenne Influye en Nuestras Tradiciones Navideñas

Por: Betty Vertin | 25 de noviembre del 2022 Esta madre de tres niños con distrofia muscular de Duchenne comparte sus pensamientos durante las festividades Como muchos, tenemos la tradición de comprar un árbol de Navidad real cada año durante el fin de semana después de Acción de Gracias. Simplemente no se siente como Navidad

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