Alan Hieber, DMD Contributor | 2 de diciembre del 2022 Es Navidad otra vez y, en general, ha sido alegre para mí. Pero, tengo que estar alerta. Vivir con distrofia muscular de Duchenne (DMD) influye en muchos aspectos de las Navidades en familia. Voy a relatar varias anécdotas navideñas en las que esta enfermedad contribuyó […]
CÓMO ES LA NAVIDAD PARA ALGUIEN QUE VIVE CON DMD Leer más »
5 de diciembre del 2022 / Ensayos Clínicos / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences compartió una actualización con la comunidad de Duchenne sobre su desarrollo estratégico. Solid anunció que completó la adquisición de AavantiBio, una empresa de terapia génica. La compañía se centrará en promover un portafolio de programas neuromusculares y cardíacos, incluido
Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne
La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD Leer más »
Por: Dra. Lindsey Shapiro | 17 de noviembre del 2022 La combinación de diferentes enfoques proporcionó una tasa de diagnóstico superior al 93% Un estudio determinó que analizar el tipo de mutación en el gen DMD junto con la evaluación de los logros motores puede ayudar a distinguir mejor la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de la
18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía,
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 23 de noviembre del 2022 Una noche me despertó lo que parecía un latido acelerado de mi corazón. Vi un poco de televisión hasta que los latidos en mi pecho finalmente se calmaron. Cuando estaba en la edad de la escuela secundaria, tuve varios episodios similares a este. Desde ese
Por: Marisa Wexler, MS | 15 de noviembre del 2022 Los tratamientos experimentales están dirigidos a los exones 53, 44, and 45 PGN-EDO53, una terapia experimental diseñada para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes aptos para la omisión del exón 53, mostró efectos prometedores en estudios preclínicos, anunció PepGen, el desarrollador de
3 Terapias de Omisión de Exón para DMD Muestran Ser Prometedoras en los Primeros Estudios Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 10 de noviembre del 2022 El combo propuesto se dirige a ciertos pacientes con MD de Duchenne Sarepta Therapeutics planea comenzar un ensayo clínico para probar la terapia de escisión (degradación, eliminación o descomposición) de anticuerpos Imlifidasa como un pretratamiento para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)─su terapia génica experimental para la distrofia
Ensayo de DMD para Evaluar Imlifidasa Como Pretratamiento para SRP-9001 Leer más »
10 de noviembre del 2022 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión del renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en Riley Children’s Health (Riley Children’s), parte del Sistema de Salud de la
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de
Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona Leer más »