Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024 La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la […]
La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD Leer más »
Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024 Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres
MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes Leer más »
Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024 La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 12 de diciembre del 2023 Un programa de rehabilitación de ejercicios terapéuticos utilizado en un entorno escolar podría mejorar la función motora de los niños con atrofia muscular espinal (AME), según un estudio de caso publicado en el Journal of Pediatric Rehabilitation Medicine. El niño descrito en el
La Rehabilitación Terapéutica en la Escuela Podría Ser Beneficiosa para la AME Leer más »
17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años
Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367 Leer más »
Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023 Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para
Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD Leer más »
Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023 Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002
El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002 Leer más »
4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado
26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña
Larry Luxner | 31 de julio del 2023 Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente
Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD Leer más »