Estudio

Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB

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Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024   Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes […]

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

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Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD

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Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024   La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

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Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

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Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con

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La Rehabilitación Terapéutica en la Escuela Podría Ser Beneficiosa para la AME

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 12 de diciembre del 2023   Un programa de rehabilitación de ejercicios terapéuticos utilizado en un entorno escolar podría mejorar la función motora de los niños con atrofia muscular espinal (AME), según un estudio de caso publicado en el Journal of Pediatric Rehabilitation Medicine. El niño descrito en el

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

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17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

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Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

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Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002

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REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202

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4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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