22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible […]
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 11 de marzo del 2024 Investigadores de Estados Unidos presentaron el caso de un paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en estado avanzado que se sometió con éxito a una laringectomía total por complicaciones respiratorias. “La laringectomía es una cirugía que puede corregir definitivamente la aspiración crónica
La laringectomía podría corregir la aspiración crónica en la DMD Leer más »
19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es
Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat Leer más »
Más de 20 ponentes hablaron de nuevas terapias para las enfermedades de desgaste muscular Por: Patricia Inácio, PhD | 29 de febrero del 2024 Pacientes y expertos en distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), junto con desarrolladores de fármacos, líderes de la comunidad y personal de agencias reguladoras, se reunieron en
Un taller científico de la LGMD reúne a expertos para abordar necesidades no cubiertas Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de febrero del 2024 El control o manejo del peso es un tema importante para los cuidadores de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según una nueva encuesta realizada en 4 clínicas neuromusculares pediátricas de Australia. Los resultados de la encuesta también sugieren que los cuidadores prefieren
El manejo del peso es un problema importante para los cuidadores de pacientes con DMD Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 12 de diciembre del 2023 Un programa de rehabilitación de ejercicios terapéuticos utilizado en un entorno escolar podría mejorar la función motora de los niños con atrofia muscular espinal (AME), según un estudio de caso publicado en el Journal of Pediatric Rehabilitation Medicine. El niño descrito en el
La Rehabilitación Terapéutica en la Escuela Podría Ser Beneficiosa para la AME Leer más »
21 de febrero del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés), con la certificación de la clínica de Penn State Health Children’s Hospital en Hershey, Pensilvania. Esta designación marca un paso importante para
Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,
Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024 El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del
Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME Leer más »
8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un