29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21 […]
El ensayo reclutará a 15 pacientes, de 4 años en adelante, que puedan o no caminar por su cuenta Por: Patricia Inácio, PhD | 23 de enero del 2024 Sarepta Therapeutics ha iniciado la selección de participantes para un ensayo clínico de fase 3 denominado EMERGENE que probará su candidato a terapia génica SRP-9003 en
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023 DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de
Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz Leer más »
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 Recientemente anunciamos el inicio de la inscripción en GRAND CANYON, un estudio pivotal mundial de EDG-5506 en individuos con Becker. GRAND CANYON es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de EDG-5506 en adultos con Becker. EDG-5506 se administra
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples
3 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para
22 de diciembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de un suplemento de eficacia a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de ELEVIDYS para ampliar su indicación etiquetada. La empresa también ha comunicado que ha completado el requisito
5 de diciembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics, Inc. ha compartido una actualización sobre las actividades regulatorias en Europa y los Estados Unidos para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne con variantes sin sentido. Europa: Actualización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) Tras la opinión
PTC Therapeutics comparte actualización sobre las actividades regulatorias de Translarna™ Leer más »
22 de noviembre del 2023 ̶ La empresa completa la dosificación de la primera y segunda cohorte del ensayo clínico de fase 1, ENTR-601-44-101 ̶ ̶ El programa de desarrollo clínico ENTR-601-44 sigue por buen camino y la toma de datos se espera para el segundo semestre del 2024 ̶ ̶ La FDA de EE.UU.
29 de noviembre del 2023 / Defensa,Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Las Naciones Unidas han marcado un logro trascendental para la comunidad mundial de enfermedades raras al designar oficialmente el 7 de septiembre como Día Mundial de la Concientización de Duchenne, que se celebrará anualmente a partir del 2024. La aprobación de la resolución