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Los problemas respiratorios durante el sueño a menudo se confunden con apnea en la AME

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Un estudio indica que es necesario diferenciar los problemas respiratorios del sueño para un tratamiento óptimo   Por: Marisa Wexler, MS | 23 de octubre del 2023  Las personas con atrofia muscular espinal (AME) pueden experimentar episodios de disnea (dificultad respiratoria o falta de aire) durante el sueño, que a primera vista pueden parecer apnea […]

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CDCC en el Centro de Atención: Helen Devos Children’s Hospital

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20 de octubre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Puertas abiertas para crear conexiones En una cita clínica multidisciplinaria de rutina, las personas se reúnen con su proveedor médico neuromuscular, subespecialistas y personal de apoyo. Pero, ¿y si pudiera añadir “conocer a otros niños y familias” a la lista de personas que

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Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne

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27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos

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Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU.

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6 de septiembre del 2023   NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

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Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2

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13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha suspendido el ensayo de extensión abierta de LELANTOS-2. Esta noticia procede a la publicación en agosto del 2023 de resultados iniciales negativos del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, el anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación de FibroGen, para pacientes

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Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea

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13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes

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El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

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Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002

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REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202

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4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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