Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022 La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos. Los hallazgos respaldaron el cambio a una […]
Por: Marisa Wexler, MS | 23 de junio del 2022 Pliant Therapeutics dijo que planea pedir permiso a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar las pruebas clínicas de PLN-101325, su terapia experimental para la distrofia muscular, a fines de este año. En estudios
PLN-101325 de Pliant Mejora la Función Muscular en Modelos Preclínicos Leer más »
23 de junio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Sarepta anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha puesto una suspensión clínica en SRP-5051 (vesleteplirsen) luego de un evento adverso grave de hipomagnesemia que se identificó a través de
Carta a la Comunidad: Ensayo Momentum Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño
Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia
Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio. Todavía se necesitan más
El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio Leer más »
Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.
Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años,
FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab Leer más »
Por Hawken Miller | 23 de mayo del 2022 La última vez que viajé sólo sin mis padres fue el mayo pasado, cuando mis amigos y yo fuimos a Hawái. Si bien mis padres si vinieron con nosotros, se quedaron en la habitación del hotel y nos dejaron explorar. Estar lejos de la comodidad del
Mis Mejores Consejos para Viajar con Duchenne Leer más »
Por Marisa Wexler MS| 26 de mayo del 2022 Un estudio informa que el tratamiento con el medicamento para cáncer de mama, Tamoxifeno, mejoró la función y supervivencia de las células del músculo cardíaco en un modelo celular de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio “El tratamiento con Tamoxifeno mejora la disfunción contráctil de los cardiomiocitos