Duchenne

PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna

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15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne […]

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

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Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era

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El amor es más grande que la distrofia muscular de Duchenne

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Las estaciones de alegría y tristeza aportan perspectiva a nuestras vida con DMD Por: Betty Vertin | 1 de septiembre del 2023 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) puede consumirlo todo. Es tan grande que a menudo ocupa todo el espacio que sobra en una habitación. Sin embargo, hemos tenido años en los que la

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Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

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Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3

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30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal

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CDCC en el Centro de Atención: Arkansas Children’s Hospital

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31 de agosto del 2023 / Cuidados,CDCC Por: Parent Project Muscular Dystrophy LLEGAR A LAS ZONAS RURALES Cuando se piensa sobre la atención y la investigación de los expertos en Duchenne, se puede pensar que sólo existen en las grandes ciudades. Sin embargo, el Dr. Aravindhan Veerapandiyan, también conocido como Dr. Panda, director del Centro

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Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación

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Una colaboración pretende crear una base de datos central para la investigación de DMD y DMB

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Los esfuerzos de esta investigación acelerarán la traducción de los resultados en tratamientos Por: Marisa Wexler, MS | 15 de agosto del 2023 Un nuevo proyecto espera mejorar la recopilación de datos relacionados con la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia muscular de Becker (BMD), con el objetivo de acelerar la investigación de

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La investigación preclínica sobre la taurina como tratamiento de la DMD identifica nuevos biomarcadores para rastrear la degeneración muscular y el estrés oxidativo

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La taurina es una variedad de aminoácido que favorece la salud celular e inmunitaria, así como la función del sistema nervioso. Aunque la ingesta dietética de la taurina suele ser suficiente, se ha demostrado que los suplementos de taurina mejoran la salud en personas con enfermedades crónicas. Estudio para explorar su potencial como tratamiento de

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Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD

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Larry Luxner | 31 de julio del 2023  Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente

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