Robin Stemple | 24 de mayo del 2023 A pesar de sus reservas, un columnista se plantea volver a la fisioterapia Si lees mi columna desde que empecé a escribir para Muscular Dystrophy News Today, sabrás que hace poco me mudé a Pittsburgh desde Shanksville, Pensilvania. En los últimos años, a medida que avanzaba mi […]
¿Asistir o no a fisioterapia? Esa es la cuestión con la Distrofia Muscular Leer más »
Por: Alyssa Silva | 12 de mayo del 2023 Por qué es importante ayudar a los niños a comprender y aceptar la discapacidad “¿Por qué está en silla de ruedas?” es una de las frases más comunes que oigo cuando salgo por ahí. Curiosamente, estos últimos años me he acostumbrado tanto a quedarme en casa
De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos Leer más »
Por: Steve Bryson, PhD | 30 de marzo del 2023 Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de una posible terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne. DYNE-251, un tratamiento en fase de investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara por parte
La FDA concede el estatus de medicamento huérfano y pediátrico raro a DYNE-251 Leer más »
Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023 La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la
La Posible Terapia Génica RGX-202 para Duchenne Recibe la Designación de Vía Rápida Leer más »
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 10 de abril del 2023 Una pequeña brecha en mi represa de salud es todo lo que se necesita para desencadenar una reacción en cadena. Lo que comenzó como un poco de dolor para mí recientemente se convirtió en algo mucho más perjudicial para mis rutinas habituales. Lo comparo con
Cuando Alguien con DMD Contrae Una Infección Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de abril del 2023 Eteplirsen es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tan jóvenes como de 6 meses de edad, informó un estudio publicado en Neuromuscular Disorders. Este hallazgo se basa en un análisis de los resultados del primer ensayo clínico del tratamiento
Eteplirsen es Seguro y Bien Tolerado en Bebés con Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »
Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus
Larry Luxner | 22 de marzo del 2023 DALLLAS, Texas—A pesar de un contratiempo regulatorio en la última etapa, los ejecutivos farmacéuticos y los defensores de los pacientes, en una reunión sobre enfermedades neuromusculares, predicen que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aun aprobará la
Por: Betty Vertin | 10 de marzo del 2023 Como navegamos varios días de visitas clínicas par mis tres hijos con Duchenne. Tres niños con Distrofia Muscular Duchenne (DMD), más una mamá, más tres días clínicos equivalen a mucha preparación. El martes, los cuatro dejamos nuestro hogar en Nebraska para manejar hacia Denver para las
5 consejos para asegurar una semana clínica exitosa Leer más »
Larry Luxner | 27 de marzo del 2023 DALLAS, Texas — La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad neuromuscular rara que afecta a uno de cada 3,500 varones, no tiene cura. Los niños nacidos con este padecimiento generalmente necesitan sillas de rueda en su temprana adolescencia y ventiladores a principios de sus veintes. Rara