Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2023 Hay una buena correlación entre la función pulmonar y la función del músculo esquelético en brazos y piernas en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), encontró un nuevo estudio que apareció en la revista Pediatric Pulmonology. Se trata del primer estudio que explora la […]
La Función Pulmonar se Correlaciona con la Actividad Física en la DMD Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de enero del 2023 Existen diferencias raciales y étnicas en cuanto a la edad en ciertos objetivos de diagnóstico y de tratamiento entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en EE.UU., según un nuevo estudio publicado en la revista Neuroepidemiology. Las diferencias más notables son retrasos significativos
Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD Leer más »
9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de
Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por
El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023 Leer más »
Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada
Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 9 de diciembre del 2022 Un equipo de investigadores de Japón presentó el caso de una mujer de 56 años con insuficiencia cardiaca que no respondía a los medicamentos. La paciente fue diagnosticada con miocardiopatía dilatada ligada al cromosoma X basándose en sus antecedentes familiares, la histopatología miocárdica y el
Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar
5 de diciembre del 2022 / Ensayos Clínicos / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences compartió una actualización con la comunidad de Duchenne sobre su desarrollo estratégico. Solid anunció que completó la adquisición de AavantiBio, una empresa de terapia génica. La compañía se centrará en promover un portafolio de programas neuromusculares y cardíacos, incluido
Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne
La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD Leer más »