Por: Marisa Wexler, MS | 16 de marzo del 2023 Financiado por Sarepta Therapeutics, el esfuerzo se basará en un estudio longitudinal previo Los investigadores planean inscribir a un nuevo grupo de pacientes en un estudio de historia natural para recoger datos sobre cómo progresa la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y cómo afecta a […]
Leonardo Jaimes, MD | 15 de marzo del 2023 El tratamiento temprano con corticosteroides revirtió rápidamente la elevación del segmento ST y los niveles de troponina en un varón de 9 años con lesión miocárdica asociada a distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un caso clínico publicado recientemente en la revista Journal of Cardiothoracic Surgery.
Lesión Miocárdica Asociada a DMD es Tratada con Esteroides Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 15 de marzo del 2023 La terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), CAP-1002, continúa siendo beneficiosa y bien tolerada a largo plazo, de acuerdo con los resultados del estudio abierto de extensión de la fase 2 del ensayo HOPE-2 (HOPE-2-OLE). Estos resultados se presentarán en la
CAP-1002 Muestra una Modificación de la Enfermedad en Pacientes con DMD en Fase Avanzada Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 1 de marzo del 2023 Hay cambios significativos en niños y adultos tipo 3 y 4, indica un estudio del mundo real Más de 1 de cada 4 pacientes ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) experimentaron mejoras clínicamente significativas en su capacidad para caminar tras ser tratados con Spinraza (nusinersen),
Los pacientes ambulatorios de AME tratados con Spinraza muestran mejoras al caminar Leer más »
16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA. Hemos
Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001 Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar
El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes Leer más »
17 de febrero del 2023 / Cuidados | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica Phoenix Children’s, uno de los sistemas de atención médica pediátrica
PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular
La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento Leer más »
Dra. Jessica Nye | 12 de enero del 2023 En el contexto de la DMB, Cr/Crn y la miostatina pueden ser biomarcadores del rendimiento funcional. *** La proporción de creatina/creatinina (Cr/Crn) y la miostatina pueden ser biomarcadores viables para monitorear los resultados funcionales entre los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB), según los hallazgos
Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de
CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses Leer más »