Terapia

Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de …

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El ensayo de fase 3 de la terapia génica SRP-9003 para LGMD2E comienza el proceso de selección

El ensayo reclutará a 15 pacientes, de 4 años en adelante, que puedan o no caminar por su cuenta Por: Patricia Inácio, PhD | 23 de enero del 2024  Sarepta Therapeutics ha iniciado la selección de participantes para un ensayo clínico de fase 3 denominado EMERGENE que probará su candidato a terapia génica SRP-9003 en …

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Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023   DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de …

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Edgewise Expande el Programa Clínico de EDG-5506 en Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples …

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Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I/R9: Primeros Resultados de Terapia Génica

Publicado el 27/10/2023  Los primeros resultados clínicos de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 muestran una buena eficacia preliminar y tolerabilidad biológica. Estos primeros resultados se han presentado de manera presencial durante el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por …

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Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU.

6 de septiembre del 2023   NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La …

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El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002 …

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El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD

Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023  La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia. …

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era …

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Un niño recibe la primera dosis de Elevidys en Nationwide tras su aprobación

La terapia génica para la DMD se administra en el hospital donde se investigó por primera vez Por: Mary Chapman | 10 de agosto del 2023 Un niño de 5 años ha recibido una infusión de Elevidys, la terapia génica recientemente aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en el Nationwide Children’s Hospital, donde …

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